千金策略 FDA授予B7

BrainChild Bio 正在推进 BCB-276 的 BLA 提交千金策略，并计划于 2025 年第四季度启动一项关键的 2 期临床试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予在研的 B7-H3 靶向自体 CAR T 细胞疗法用于治疗弥漫性内在性脑桥神经胶质瘤（DIPG）——一种无法治愈的儿童脑肿瘤的突破性疗法认定（BTD）。

突破性疗法认定旨在优化治疗严重疾病的药物的开发和审查千金策略，早期证据表明，该疗法可能比目前可用的治疗方案带来显著改善。

关于弥漫性内源性脑桥胶质瘤（DIPG）和 CAR-T 细胞疗法的应用

弥漫性内在性脑桥胶质瘤（DIPG）是一种原发性高级别脑肿瘤，发生于脑桥，且通常致命。在美国，每年约有 300 名儿童罹患 DIPG，大多数确诊儿童的年龄在 5 至 10 岁之间。目前的标准治疗仍然仅限于姑息性局部放射治疗，这导致确诊后的平均总生存期仅为 11 个月左右。DIPG有效治疗的障碍包括肿瘤在脑干中的位置不稳定、肿瘤在整个正常脑干功能解剖结构中的浸润性生长，以及在肿瘤进展过程中保持相对完整的血脑屏障，阻止治疗药物进入癌症部位。

通过使用留置储液导管装置千金策略，将靶向CAR-T细胞通过脑室内（ICV）给药，局部区域输送至脑脊液，可有效克服DIPG有效治疗的障碍。这使得脑桥能够广泛暴露于脑室系统的脑脊液流中，从而使输注的CAR-T细胞能够直接到达肿瘤床。这也使得CAR-T细胞能够反复输注以补充肿瘤床，从而有可能获得更持久的疗效。此外，由于血脑屏障完好无损，这种治疗方法还可以最大限度地减少CAR-T细胞全身暴露引起的任何靶向和脱肿瘤毒性。

关于 BrainChild-03

BrainChild-03 一期临床试验正在西雅图儿童医院招募年龄在 1 至 26 岁之间，患有弥漫性中线胶质瘤（DIPG）、弥漫性中线胶质瘤或难治性/复发性中枢神经系统疾病的患者。患者必须预期寿命至少为 8 周，Lansky 或 Karnofsky 评分至少为 60 分，器官功能正常，实验室检查结果正常，并能耐受血液分离术。患有原发性免疫缺陷、骨髓衰竭、其他活动性恶性肿瘤或活动性严重感染的患者不符合参与本研究的资格。

BCB-276 正在第 1 阶段 BrainChild-03 研究中接受评估，BrainChild Bio 计划将该药物推进到第 2 阶段多中心注册研究。

DIPG 主要影响 5 至 10 岁的儿童患者，每年约有 300 例确诊病例。目前DIPG的标准治疗方法是姑息局部放射治疗，确诊后中位总生存期为 11 个月。像 BCB-276 这样的 CAR-T 细胞疗法可以通过导管直接注入肿瘤床，进入脑脊液。此外，BCB-276 能够保持血脑屏障的完整，并最大限度地降低任何靶向和肿瘤外的毒性。

该研究的主要终点是安全性和可行性，次要终点包括疾病反应和 CAR T 细胞分布。该研究预计主要完成日期为 2026 年 5 月。

参考来源：‘FDA grants breakthrough therapy designation for BrainChild Bio’s B7-H3 CAR T-cell therapy for incurable pediatric brain tumors. News release. BrainChild Bio, Inc.

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据千金策略，具体用药指引，请咨询主治医师。

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